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有著“神奇剪刀”之稱的基因編輯技術被視作攻克人類絕癥的利器。10日，國際學術期刊《自然》在線發(fā)表了我國科學家的最新成果，中科院腦智卓越中心楊輝團隊及其合作者開發(fā)出一種編輯效果更精準的“安全剪刀”——ABE（F148A），縮短了攻克罕見病的臨床試驗時間。

該團隊首先對目前學術研究和臨床上經(jīng)常使用的多種基因編輯“剪刀”進行了全面檢測，他們最新發(fā)現(xiàn)，現(xiàn)有“剪刀”不僅存在剪切“失誤”風險，而且破壞了大量核糖核酸（RNA），具有較高致癌風險。

人類已知罕見病有7000多種，全球患者數(shù)億人，約95%的罕見病無有效治療藥物，一旦得病終生伴隨?？茖W界正嘗試用基因編輯技術解決罕見病難題。“理論上，利用基因編輯技術就能讓患者重獲健康。但由于剪切安全性無法保證，目前全球只有少數(shù)幾種基因編輯‘剪刀’開始臨床試驗。”楊輝說。

為大幅降低基因“剪刀”的失誤率、同時不破壞核糖核酸，該團隊開發(fā)出了一種“安全剪刀”——ABE（F148A），結果對比表明，“安全剪刀”不僅能夠更加精準地剪切基因，而且不會“誤傷”核糖核酸，致癌風險大大降低。

業(yè)內專家認為，該基因編輯“剪刀”安全性更好，有望更快推向臨床，第一步可用于治療病情較嚴重的罕見病，例如地中海貧血、視網(wǎng)膜黃斑變性、遺傳性耳聾等，而后可逐漸用于常見疾病治療，例如心血管病、神經(jīng)退行性疾病等。

記者獲悉，該成果目前已完成專利申請，正通過搭建動物模型生產(chǎn)平臺、基因編輯治療策略研發(fā)平臺、臨床試驗及效果評價平臺向臨床與產(chǎn)業(yè)轉化。